1. 体外基因修饰系统：指导原则提出了对体外使用的基因修饰系统在申报上市阶段的技术要求，包括设计合理性、工艺稳定性和质量可控性。

2. 基因治疗产品：包括非临床研究与评价、长期随访临床研究、药学CMC等方面的技术指导，强调了风险评估与控制的重要性。

3. 细胞治疗（含干细胞）：提供了干细胞制剂的质量控制、临床前研究、临床研究技术指导，以及药学CMC方面的指导原则。

4. 风险评估与控制：对基因修饰系统的风险评估与控制进行了详细讨论，包括整体风险识别、不同生产使用情形的风险、变更风险等。

5. 基因修饰系统的设计、制备和质量控制：涉及病毒载体类和非病毒载体类基因修饰系统的设计、生产用物料、生产工艺、质量研究与质量标准。

6. 稳定性研究与直接接触性容器/材料研究：强调了稳定性研究的重要性，并讨论了直接接触性容器/材料的相容性研究。

7. 临床相关沟通交流技术指导原则：为细胞和基因治疗产品临床研发过程中的沟通交流提供建议，以提高沟通效率，促进临床研发顺利进行。

8. 特定产品类型的指导原则：包括针对人源性干细胞、免疫细胞治疗产品、基因治疗血友病等特定类型的产品的具体指导原则。

报告强调，随着技术的发展和认知的深入，相关指导原则将不断完善和更新，以确保细胞与基因治疗产品的安全性、有效性和质量可控性。同时，鼓励申请人与监管机构进行沟通，确保临床研究的顺利进行。

来源：医麦客