《中国小核酸药物行业发展报告》由Cytiva联合多家机构发布，剖析了小核酸药物这一创新性治疗方法的发展现状与趋势。小核酸药物通过干预基因表达治疗疾病，被誉为制药领域的“第三次浪潮”。自1978年反义寡核苷酸概念提出以来，该领域经历了起伏发展，2016年后进入稳健快速发展期。

全球小核酸市场自2016年以来增长迅猛，预计2025年销售额将突破100亿美元。中国虽起步晚，但市场潜力巨大，预计2030年国内市场规模可达100亿元。中国小核酸药物研发聚焦慢性疾病，与全球罕见病适应症研发有所不同。

小核酸药物的分类、作用机制、治疗领域，并分析了全球已上市药物及在研管线。全球小核酸法规监管框架也在不断完善，以适应这一新兴领域的发展。

在中国，小核酸药物研发企业逐渐增多，如圣诺医药、腾盛博药等，但与国际领先企业相比，仍处于早期阶段。中国企业在心血管和肝病等常见慢性疾病领域布局，以满足国内庞大的临床需求。

小核酸药物发展的驱动因素，包括市场需求、技术创新和科研转化，以及面临的挑战，如技术难题、监管框架适应和商业化问题。技术创新方面，递送技术的突破和生产工艺的优化是关键。监管挑战涉及安全性评估、有效性证明和质量控制。商业化挑战包括市场接受度、定价和支付、市场竞争和国际市场拓展。

产业链方面，报告梳理了小核酸药物从上游原材料生产到中游研发生产，再到下游市场化应用的全过程。上游关键在于核酸单体和试剂的生产，中游聚焦新药研发和生产，下游则涉及药物市场化和患者服务。

报告小核酸研发生产工艺，包括固相合成、层析工艺、超滤浓缩工艺和除菌过滤工艺，并小核酸药物整体解决方案，涵盖实验室平台搭建、项目推进、产能规划、质量标准建立和专利保护等方面。

来源：Cytiva